上海科學家優化基因編輯技術

2019/6/12 9:02:10

作者:勞動報記者王嘉露

      《自然》期刊近日在線發表了題為《DNA單堿基編輯技術引起RNA脫靶及其通過突變消除RNA活性》的研究論文,該研究證實多個單堿基編輯技術均存在大量的RNA脫靶,且具有較強致癌風險,進而通過點突變的方式對三種單堿基編輯工具進行突變優化,使其完全消除RNA脫靶的活性,為單堿基編輯基礎進入臨床治療提供了重要的基礎。

      項目完成者之一,中科院腦科學與智能技術卓越創新中心楊輝研究員告訴記者:“我們通過全轉錄組RNA測序發現DNA編輯工具單堿基編輯技術存在大量的RNA脫靶,首次證明了BE3、BE3-hA3A和ABE7.10等多個單堿基編輯技術均存在大量的RNA脫靶,這不僅會影響細胞的正常功能,更有致癌風險。”隨后團隊進而通過點突變的方式對三種單堿基編輯工具進行突變優化,使其完全消除RNA脫靶的活性,首次獲得三種更高精度的單堿基編輯工具,為單堿基編輯基礎進入臨床治療提供了重要基礎。

      據介紹,單堿基編輯技術是一種是自2012年CRISPR/Cas9技術被發現以來最寄予厚望的高精度基因編輯技術,對于基因突變導致的遺傳疾病的治療具有重大意義。90%的罕見病無藥可治,而單堿基編輯技術能夠實現非常高精度的目標打靶,因此單堿基編輯技術相繼成為脊髓性肌營養不良、地中海貧血、血友病、視網膜黃斑變性、遺傳性耳聾等罕見病基因治療的熱門工具之一。

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